百奥明公布庞贝病五年临床数据：运动功能具备持久获益

核心要点 百奥明（BioMarin）的组合疗法可帮助晚发型庞贝病成人患者，在持续五年治疗期间维持步行距离。 患者呼吸功能整体保持相对稳定，未发现新的安全风险信号。 晚发型庞贝病属于罕见病，会造成包括呼吸肌在内的肌肉进行性衰弱。 周五，百奥明公布 Ⅲ 期临床试验的五年随访数据，试验药物为 Pombiliti 联合 Opfolda，用于治疗晚发型庞贝病（LOPD）。